สงครามยา 'หัวใจ' พันล้าน! Merck หวังพลิกเกมแทน Keytruda ท้าชน Lilly, Crispr!! ใครจะครอง 'บัลลังก์'นี้??

วันนี้มีข่าวใหญ่ที่น่าสนใจมากๆในวงการยา ที่เพื่อนๆนักลงทุนหุ้นสุขภาพต้องจับตา! คือ นวัตกรรมใหม่ๆ ในการต่อสู้กับโรคหัวใจและหลอดเลือด ซึ่งเป็นสาเหตุการเสียชีวิตอันดับหนึ่งของโลก แม้ว่าเราจะมียา “Statin“ ที่ช่วยลดคอเลสเตอรอล (LDL) หรือไขมันเลวในเลือดมานานกว่า 40 ปีแล้ว ยากลุ่มนี้ทั้งถูกและดี แต่ก็ยังมีคนจำนวนมากที่ใช้ไม่ได้ผลเต็มที่ หรือบางทีก็มีปัญหาเรื่องการกินยาอย่างต่อเนื่อง ทำให้ความเสี่ยงโรคหัวใจยังคงสูงอยู่

แต่ข่าวดีมากๆก็คือ ตอนนี้มีบริษัทยาและไบโอเทคหลายเจ้าที่กำลังพัฒนายารุ่นใหม่ๆ ฃออกมาเพียบ ที่จะมาช่วยจัดการกับคอเลสเตอรอลได้ดีขึ้นไปอีก และที่สำคัญคือ ยาใหม่ๆเหล่านี้ ดูเหมือนจะช่วยเสริมประสิทธิภาพของยา Statin แบบเดิมด้วย มีทั้งแบบยาเม็ดให้กินสะดวกๆ, แบบฉีดทุกสองอาทิตย์, แบบฉีดทุกหกเดือน หรือแม้กระทั่งเทคโนโลยีล้ำยุคอย่างการฉีดครั้งเดียวตลอดชีวิต ด้วยการแก้ไขยีน!

ยาที่น่าจับตามองกลุ่มแรกคือ กลุ่มที่ออกฤทธิ์กับเอนไซม์ชื่อ “PCSK9” ตัวนี้มีผลต่อระดับ LDL ในเลือดเรามากๆ ซึ่งก่อนหน้านี้ก็มียาฉีดในกลุ่มนี้ออกมาแล้ว อย่าง Praluent ของ Regeneron (REGN) กับ Sanofi, Repatha ของ Amgen (AMGN) หรือ Leqvio ของ Novartis (NVS) ที่ล้ำหน่อยตรงฉีดแค่ปีละสองครั้ง แต่ยาฉีดพวกนี้ก็ยังมีข้อจำกัดเรื่อง ‘ราคาที่ค่อนข้างสูง’ ปีนึงหลายหมื่นดอลลาร์ และต้องฉีดไปตลอดชีวิต ทำให้ยอดขายยังไม่น่าประทับใจเท่าที่คาดการณ์ไว้

ทีนี้ ความหวังใหม่ก็มาอยู่ที่ "ยาเม็ด"! บริษัท Merck (MRK) กำลังทดลองยาเม็ด PCSK9 ของตัวเอง ชื่อรหัสว่า MK-0616 โดยคาดว่าจะได้เห็นผลทดลองสำคัญๆ ในเดือนพฤศจิกายนปี 2025 นี้ ถ้าออกมาดี ตลาดจะใหญ่มาก เพราะคนที่มีปัญหาคอเลสเตอรอลสูงและยังคุมไม่ได้มีเยอะจริงๆ ซึ่ง Merck ก็หวังว่ายาตัวนี้จะมาช่วยสร้างรายได้ทดแทนยา Keytruda ยารักษามะเร็งตัวเก่งที่กำลังจะหมดสิทธิบัตรด้วย 

ส่วน AstraZeneca (AZN) ก็ไม่ยอมน้อยหน้า กำลังพัฒนายาเม็ด PCSK9 ของตัวเองเหมือนกัน ชื่อ “AZD0780” ที่สะดวกกว่าตรงที่ไม่ต้องกินตอนท้องว่าง

แต่ที่เป็นการปฏิวัติวงการจริงๆ และน่าจะเปลี่ยนเกมไปเลย ก็คือ เทคโนโลยี "การแก้ไขยีน" โดยบริษัทอย่าง Verve Therapeutics (VERV) กำลังพัฒนายาที่ใช้เทคโนโลยี base-editing เข้าไปแก้ไขยีนที่สร้าง PCSK9 แบบถาวร คือ ฉีดแค่ครั้งเดียว คาดว่าจะช่วยลด LDL ได้ตลอดชีวิต! ผลทดลองเบื้องต้นในเฟสแรกกับผู้ป่วย 14 คนก็ออกมาดีมาก สามารถลด LDL ได้ถึงประมาณ 60% นานถึงสองปีหลังจากฉีด! โดยที่ยังไม่เจอผลข้างเคียงรุนแรง และก็มีข่าวว่า Eli Lilly (LLY) ก็สนใจที่จะเข้ามาร่วมมือกับ Verve ในโครงการพัฒนายาตัวนี้ ถ้าเกิดขึ้นจริงก็น่าจับตาดูมากๆ!!

นอกจาก PCSK9 แล้ว นักวิทยาศาสตร์ยังมองหาเป้าหมายอื่นๆ ในการลดคอเลสเตอรอลด้วย อย่างโปรตีน “ANGPTL3” ก็เป็นอีกตัวที่น่าสนใจ บริษัท Crispr Therapeutics (CRSP) ซึ่งเชี่ยวชาญด้านการแก้ไขยีน ก็กำลังทดลองยาที่เข้าไปแก้ไขยีนตัวนี้แบบครั้งเดียวจบเหมือนกัน และผลเบื้องต้นจากผู้ป่วย 10 คนแรกก็ออกมาน่าทึ่งมาก เพราะสามารถลด LDL ได้ถึงสองในสามเลยทีเดียว โดยยังไม่พบผลข้างเคียงรุนแรงในระยะแรก ทาง Crispr มองว่า ถึงแม้จะเป็นการรักษาด้วยยีนที่อาจจะมีราคาสูง แต่ถ้าเทียบกับการต้องฉีดยาแพงๆ อย่างพวก siRNA ที่ปีละหลายหมื่นดอลลาร์ไปอีกหลายสิบปี การจ่ายครั้งเดียวในราคาที่สมเหตุสมผลกว่า (เช่น จ่าย $150,000) แต่ให้ผลระยะยาว ก็น่าจะเป็นทางเลือกที่คุ้มค่ากว่ามากสำหรับระบบประกันสุขภาพ

ข่าวทั้งหมดนี้ถือว่า เป็นเรื่อวที่น่าตื่นเต้นมาก เพราะถ้าการทดลองยาใหม่ๆ เหล่านี้ประสบความสำเร็จในอีกไม่กี่ปีข้างหน้า ไม่เพียงแต่จะช่วยชีวิตผู้คนได้จำนวนมหาศาล แต่ยังหมายถึงโอกาสในการเติบโตและรายได้อีกมหาศาลสำหรับบริษัทผู้พัฒนายาเหล่านี้ด้วย เพื่อนๆนักลงทุนต้องคอยติดตามข่าวสารการทดลองยาของบริษัทอย่าง Merck, AstraZeneca, Eli Lilly, Verve Therapeutics และ Crispr Therapeutics กันให้ดี เพราะมันอาจจะเปลี่ยนโฉมหน้าการรักษาโรคหัวใจ และสร้างผลตอบแทนที่ดีให้กับพอร์ตลงทุนในระยะยาว